全國人大代表施家倫、崔世平關於支持琴澳聯動開展幹細胞研究和應用的建議

【環球新聞報訊】大健康產業是琴澳均提出重點發展的主導產業，琴澳聯動發展大健康中的前沿幹細胞產業，既是落實《橫琴粵澳深度合作區總體發展規劃》提出探索在橫琴粵澳深度合作區（下稱合作區）開展免疫細胞、幹細胞等前沿醫療技術臨床研究和應用的應有之義，也對加速推動澳門產業多元具有實質性作用。

當前，合作區亦已具備發展幹細胞研究和應用的基礎條件。基礎研究方面，澳門大學徐仁和教授團隊獲得2022年國家重點研發計劃“幹細胞研究與器官修復”重點專項立項。澳門大學還與澳大科技研究院、全球領先的基於誘導多能幹細胞（iPSC）創新細胞治療高新技術公司（艾爾普再生醫學）在合作區打造聯合實驗室，可滿足細胞實驗、細胞製備、檢測分析等科研需求。臨床研究平台方面，廣州醫科大學附屬第一醫院橫琴醫院已臨時運營，入選第五批國家區域醫療中心，正按照三甲標準建設永久院區，具備開展高水準醫療技術國際合作研究和應用條件。產業化方面，目前合作區內實際運營的幹細胞企業2家，其中一間愛姆斯坦首創的T-MSC胚外間質細胞藥物已獲美國FDA臨床試驗許可，正在開展I/II期臨床試驗。

然而，目前在合作區開展幹細胞研究和應用仍面臨較大的政策障礙，包括：

一、臨床應用及收費路徑尚不清晰。根據現有規定，只有企業以藥品上市為目的申請藥品註冊，獲批後才能上市；該途徑審批流程較長，研發成本高、研發和上市週期長(8-9年)、回報慢。國家當前准許通過“醫療機構+項目”雙備案制開展幹細胞臨床研究，但尚不允許其直接進入臨床應用及收費。近年來全球共有21款幹細胞藥物及產品上市，而國內還沒有一款幹細胞產品獲批上市，備案項目研究之後的臨床應用及收費路徑尚不明晰。

二、現有規定開展幹細胞臨床研究的機構只能是三甲醫院。合作區即將建成的廣州醫科大學附屬第一醫院橫琴醫院是三級醫院，但一般情況下要在運營三年後（即2027年）才能申請三甲醫院資質。

三、目前國內處於臨床試驗階段的幹細胞臨床產品，如果遴選若幹個產品進一步評估有效性後，在合作區醫療機構內通過拓展性臨床試驗用於其他病情相同且無法參加藥物臨床試驗的患者，其安全性、有效性和流程控制等方面面臨一定的不確定性。

橫琴粵澳深度合作區作為承載國家使命的特殊區域，懇請國家、澳門特區政府支持合作區搶佔幹細胞產業發展先機，琴澳聯動開展幹細胞研究和應用，為澳門產業多元發展創造良好條件、為粵港澳大灣區國際科技創新中心開闢新領域。

具體建議如下：

一、建議支持澳門研究引進國際已上市的幹細胞治療產品在澳門醫療機構率先使用，合作區則配合做好康養及人員引流等工作，通過促進琴澳聯動發展幹細胞“用藥在澳門+康養在橫琴”模式，更好地服務市場健康需求和醫療健康產業發展需求。

二、建議允許目前國內已完成Ⅱ期臨床試驗的幹細胞臨床產品中，遴選部份合適產品在合作區醫療機構內，通過拓展性臨床試驗用於其他病情相同且無法參加藥物臨床試驗的患者，並允許開展成本性收費。依託合作區高水準醫療機構，堅持“有限區域、有限病種、有限人數”原則，在確保“安全、有效、質量可控”的前提下，探索在合作區開展幹細胞治療的臨床應用及收費路徑可行路徑。

三、建議支持橫琴粵澳深度合作區制定相關監管實施方案，全方位、系統性地從幹細胞臨床研究產品生產、運輸、使用、監管、追蹤以及應用人群篩選標準等方面進行規範並做好各項實施監管工作，確保風險可管可控。通過搭建滿足國家有關監管部門對幹細胞產品安全性、有效性和質量可控性的特別要求，以及協同醫療機構搭建完整科學的臨床試驗質量管理體系，以頂層設計規劃引導產業發展，以利後續逐步推動幹細胞臨床研究和應用相關機構或企業在合作區的集聚發展。